La cura delle leucemie nei bambini prevede l’uso di più terapie combinate tra loro. Le illustra Franca Fagioli (puoi chiederle un consulto), direttore della divisione di oncoematologia pediatrica all’ospedale infantile Regina Margherita di Roma.
Chemioterapia: si utilizzano diversi farmaci per bocca o per via endovenosa. Per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) in genere si somministra una cura intensiva nei primi sei-otto mesi, seguita da una terapia di mantenimento più leggera, per una durata complessiva del trattamento di circa due anni.
Per la leucemia mieloide acuta (LMA) si effettuano cicli di cure molto intense ogni quattro-cinque settimane, per un periodo di circa sei mesi.
Trapianto di midollo osseo: prevede l’infusione di cellule staminali sane, prelevate dal midollo osseo di un donatore compatibile. Viene preceduta da chemio e radioterapia ad alte dosi (terapia di condizionamento), che distruggono le cellule maligne, ma anche quelle sane. Le staminali trapiantate permettono di ripopolare subito il midollo osseo e di ripristinare, se tutto procede nel migliore dei modi, la normalità. Le cellule trapiantate hanno anche la funzione di aggredire le cellule leucemiche eventualmente non rimosse dalla terapia di condizionamento.
Questa scelta terapeutica, non esente da rischi, viene utilizzata per i casi resistenti alle altre cure o per le forme di leucemia mieloide ad alto rischio. Il donatore può essere un fratello (compatibile nel 25% dei casi) o un donatore non consanguineo compatibile. Le cellule staminali possono anche provenire dal sangue del cordone ombelicale, donato dalle neomamme dopo il parto.
In rari casi, quando non ci sono altri donatori, si può utilizzare il midollo osseo di uno dei genitori (trapianto aploidentico), che però non è mai del tutto compatibile e comporta un approccio particolare e qualche rischio in più per il paziente.
Le nuove cure. Anche se l’uso di nuovi protocolli e di trattamenti intensivi ha portato a un notevole aumento dei tassi di guarigione nei bambini con diagnosi di leucemia (sopravvivenza globale: 82,4% nella LLA e 67% nella LMA; sopravvivenza libera da malattia: 71,7% nella LLA e 56% nella LMA), nei casi con malattia aggressiva è ancora necessario migliorare la probabilità di cura con farmaci di nuova generazione.
Dal 2001, grazie all’introduzione di provvedimenti legislativi atti a facilitare la sperimentazione clinica in pediatria, si è registrato un notevole incremento di studi di fase I (valutazione di sicurezza/tossicità dei farmaci) e II (valutazione di efficacia).
Tra le nuove strategie utilizzate, l’attenzione è particolarmente focalizzata sulle cosiddette target therapies, terapie biologiche a bersaglio molecolare. Tali farmaci (anticorpi monoclonali, inibitori di enzimi, inibitori di fattori di crescita), essendo mirati a caratteristiche specifiche delle cellule tumorali e non di quelle sane, riescono ad avere un’azione selettiva e una tossicità limitata. La giusta combinazione tra queste molecole «intelligenti» e la terapia tradizionale si propone di raggiungere l’ambizioso obiettivo di guarire ogni bambino che si ammala di leucemia.
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