Un accordo storico tra la Fondazione Telethon, l’Istituto Scientifico San Raffaele e la multinazionale farmaceutica GlaxoSmithKline (Gsk) per battere definitivamente sette gravi malattie genetiche.
La casa farmaceutica investirà 10 milioni di euro (altro denaro verrà donato alla Fondazione non appena saranno completati ulteriori studi) e otterrà in cambio una licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dei protocolli di terapia genica contro le malattie rare.
«Negli anni abbiamo raccolto donazioni dagli italiani con la promessa di avanzare verso la cura delle malattie genetiche rare», ha detto Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon. «Con questa alleanza dimostriamo come l’eccellente ricerca scientifica che abbiamo finanziato possa portare a terapie efficaci e disponibili per tutti i pazienti».
L’accordo tra Telethon, San Raffaele e Gsk prevede lo sviluppo di nuovi protocolli di terapia genica in cellule staminali autologhe (prelevate dal paziente stesso) del midollo osseo. La procedura consiste nel prelievo di queste cellule dai pazienti, la correzione in laboratorio grazie a dei virus navicella contenenti una versione funzionante dei geni difettosi nei malati e infine la reintroduzione delle cellule staminali corrette nell’organismo.
Ecco le malattie per cui si procederà alla sperimentazione dei nuovi protocolli:
Ada-Scid
Beta Talassemia
Sindrome di Wiskott-Aldrich
Leucodistrofia metacromatica
Leucodistrofia globoide
Mucopolisaccaridosi 1
Granulomatosi cronica
Simone Fanti
