Scoperto l'anticorpo che cura tre malattie rare

Un nuovo farmaco efficace per tre malattie autoinfiammatorie. Si tratta di un gruppo di patologie rare recentemente scoperte, che si manifestano con febbri ricorrenti ed episodi di infiammazione.

Il nuovo farmaco

I test per l’efficacia del nuovo farmaco sono stati coordinati dai medici della Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine.

Quali sono le tre malattie rare

Le tre malattie sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). La Fmf è la più diffusa delle tre. Le altre due sono malattie molto rare, recentemente definite.

Sintomi delle malattie

Chi è colpito da queste patologie soffre di episodi febbrili ricorrenti con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese. Generalmente assieme alla temperatura alta possono comparire artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei.

Il ruolo dell’interleuchina 1

In tutte e tre le malattie è coinvolta l’interleuchina 1, una molecola legata all’infiammazione. Sulla base di questa considerazione è stato progettato il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico. La sperimentazione ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti e tre i casi gli episodi febbrili si sono ridotti a uno all’anno.

Il parere dell’esperto

«I risultati dello studio – spiega Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico – in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco), sia dall’FDA (Food and Drug Administration)».