Importante passo avanti nelle terapie contro la Beta-talassemia. Una nuova molecola, la luspatercept, è in grado di ridurre del 33% il numero di trasfusioni di cui i pazienti beta talassemici hanno bisogno. La Beta-talassemia è una malattia del sangue che interessa circa 7.000 persone, di cui più di 5.000 nella forma gravesolo in Italia. Il nostro è uno dei Paesi con più casi e si prevede un aumento del loro numero. I portatori sani del difetto talassemico sono 3.000.000.
La loro qualità di vita è condizionata dalla necessità di avere delle trasfusioni di sangue ogni 15-20 giorni. Questa nuova terapia può incidere quindi in modo significativo sull’esistenza dei pazienti. Il farmaco è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale. In alcune regioni italiani c’è ancora qualche problema per la prescrizione, ma presto la situazione diventerà omogenea in tutto il Paese. La sperimentazione è stata fatta solo sugli adulti. È già in corso la sperimentazione per l’approvazione in fascia pediatrica.
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Terapie contro la Beta-talassemia: gli effetti sulla qualità della vita
Uno studio internazionale ha analizzato i dati di 336 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente. I risultati sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista internazionale New England Journal of Medicine. Sette pazienti su dieci ha visto diminuire del 33% la necessità di ricorrere a trasfusioni. La riduzione sale al 50% dopo 3 anni. Questo significa un minor accesso in ospedale dei pazienti, con conseguenze positive sulla loro qualità della vita.
Terapie contro la Beta-talassemia: effetti positivi anche contro l’accumulo di ferro
Ma c’è di più. Quando efficace, la nuova molecola permette la riduzione dell’accumulo di ferro causato proprio dalle trasfusioni. L’accumulo di questo minerale può provocare problemi anche importanti a organi come il fegato, il cuore e il pancreas. Questo accumulo non va confuso con la lemocromatosi, malattia causata da un forte accumulo di ferro alimentare.
Superato anche il test della pratica clinica quotidiana
La nuova terapia ha superato anche il test della pratica clinica quotidiana, quella che viene chiamata real life, vita vera in inglese. Una conferma robusto per questo studio visto che i pazienti della pratica clinica di tutti i giorni non sono selezionati dai ricercatori e spesso hanno complicanze anche importanti. Esattamente come nello studio pubblicato, anche nella real life i medici hanno osservato la diminuzione del numero di trasfusioni. Confermato anche il minor accumulo di ferro e una rapida riduzione della ferritina sierica. Si tratta della proteina che svolge la funzione di deposito del ferro. Diminuire il numero di trasfusioni significa ridurre anche le possibili complicanze legate agli effetti collaterali dei farmaci ferrochelanti e i rischi determinati dalle continue stimolazioni del sistema immune. Ad ogni seduta c’è la possibilità di sviluppare una reazione trasfusionale.
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