Si chiama interferone-gamma la molecola responsabile dell’insorgenza della sindrome da attivazione macrofagica (Mas), complicanza molto grave dell’artrite idiopatica giovanile sistemica e di altre patologie. La scoperta è stata messa a segno dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. I risultati del loro studio sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Journal of Allergy and Clinical Immunology.
Una malattia reumatica particolarmente grave
Al centro del lavoro un raro disordine del sistema immunitario che risponde in maniera abnorme a un agente scatenante. Questa complicanza si presenta nel 10-20% dei bambini colpiti da alcune malattie reumatologiche. A seconda delle forme, può causare la morte nel 10-30% dei casi. Al Bambino Gesù vengono seguiti circa 10 piccoli pazienti l’anno.
Il parere dell’esperto
«Avevamo intuito che l’esagerata attivazione di alcune cellule del sistema immunitario fosse la causa della malattia, ma oggi, finalmente, abbiamo individuato i precisi processi molecolari coinvolti nella sua comparsa» spiega Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia del Bambino Gesù.
Il ruolo dell’interferone-gamma nell’insorgenza della malattia
Si tratta di una molecola generata dalle cellule del sistema immunitario, coinvolta nell’innesco e nella modificazione del processo infiammatorio. Lo studio ha dimostrato che l’interferone-gamma viene prodotto in grande eccesso nel fegato e nella milza.
Coinvolte altre molecole infiammatorie
In questi organi, in risposta all’eccesso di interferone-gamma, vengono prodotte altre due piccole molecole dell’infiammazione che poi filtrano nel sangue, dove possono essere facilmente misurate. Queste piccole molecole, chiamate CXCL9 e CXCL10, sono due nuovi indicatori di malattia.
Nuove terapie
I test finora eseguiti hanno permesso di accertare che il blocco della molecola chiave, mediante l’utilizzo di un particolare farmaco (un anticorpo monoclonale specifico), determina l’aumento della sopravvivenza e il miglioramento dei parametri clinici e di laboratorio.
Dunque secondo gli autori i risultati della ricerca aprono nuove prospettive nella diagnosi rapida, nel monitoraggio di questa malattia potenzialmente mortale, ma anche promettenti strade verso nuove cure.
La terapia finora
«Oggi questa malattia viene curata con alte dosi di cortisonici e con immunosoppressione generalizzata, ma i risultati – aggiunge De Benedetti – sono tutt’altro che soddisfacenti, con una mortalità che permane inaccettabilmente alta. L’applicazione di terapie mirate e specifiche potrebbe rivoluzionare il trattamento. Un trial clinico con un nuovo farmaco sperimentale anti-Ifn-gamma è appena iniziato presso il nostro Ospedale».
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