Un farmaco rallenta la progressione di Alzheimer. Un monoclonale sperimentale potrebbe rivoluzionare la cura della malattia di Alzheimer. C’era grande attesa in tutto il mondo scientifico per l’uscita dei dati della sperimentazione di Fase 3. Il medicinale si chiama Lecanemab ed è diventato uno dei primi farmaci sperimentali per la demenza a sembrare rallentare la progressione del declino cognitivo.
I tanto attesi dati dello studio sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica New England Journal of Medicine. La notizia arriva circa due mesi dopo che le case farmaceutiche Biogen ed Eisai avevano annunciato che il lecanemab aveva dimostrato di ridurre il declino cognitivo e funzionale del 27% nel loro studio di fase 3.
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Farmaco rallenta la progressione di Alzheimer: nuovi risultati promettenti
La storia di questo farmaco ha avuto momenti di apprensione. Uno studio di fase 2 non aveva dimostrato una differenza significativa tra lecanemab e un placebo nei pazienti con malattia di Alzheimer in 12 mesi. I dati dello studio di fase 3 hanno evidenziato invece che a 18 mesi lecanameb aveva una maggiore clearance dell’amiloide e a un minore declino cognitivo. L’accumulo della proteina beta amiloide è uno dei segni della malattia.
La soddisfazione dell’associazione americana anti Alzheimer
Nelle persone con malattia di Alzheimer in fase iniziale, il lecanemab ha ridotto i livelli di amiloide cerebrale e ha garantito un minor declino cognitivo rispetto al placebo a 18 mesi. I ricercatori hanno segnalato però ancora eventi avversi. Di conseguenza sono necessari ulteriori studi per determinarne la sicurezza. L’Associazione Americana per l’Alzheimer ha detto che questi risultati dimostrano che lecanemab offrirà ai pazienti più tempo per partecipare alla vita quotidiana e vivere in modo indipendente. Potrebbe significare molti mesi in più per riconoscere il coniuge, i figli e i nipoti. I trattamenti che offrono benefici tangibili a coloro che vivono con decadimento cognitivo lieve (MCI) dovuto all’Alzheimer e alla demenza precoce di Alzheimer sono preziosi quanto i trattamenti che prolungano la vita di coloro che hanno altre malattie terminali.
Farmaco rallenta la progressione di Alzheimer: tutti i risultati
Lo studio di Fase 3 è stato condotto in 235 centri di ricerca in Nord America, Europa e Asia da marzo 2019 a marzo 2021. Ha coinvolto 1.795 adulti, di età compresa tra i 50 e i 90 anni, con decadimento cognitivo lieve dovuto all’Alzheimer precoce o a una lieve demenza correlata all’Alzheimer. Gli esperti hanno assegnato a circa la metà dei partecipanti in modo casuale lecanemab, somministrato per via endovenosa ogni due settimane. Gli altri hanno ricevuto un placebo.
I partecipanti di entrambi i gruppi avevano una “valutazione di demenza clinica” o un punteggio CDR-SB di circa 3,2 all’inizio dello studio. Tale punteggio è coerente con l’Alzheimer precoce. Entro 18 mesi, il punteggio CDR-SB è aumentato di 1,21 punti nel gruppo lecanemab, rispetto a 1,66 nel gruppo placebo.
A essere colpito principalmente l’accumulo di proteina beta amiloide
“Differenze significative emergono già a sei mesi”, ha detto il dottor Christopher van Dyck, autore dello studio e direttore del Yale Alzheimer’s Disease Research Center. “I risultati sono soddisfacenti”.
Lecanemab, un anticorpo monoclonale, agisce legandosi all’amiloide-beta, un segno distintivo della malattia degenerativa del cervello. All’inizio dello studio, il livello medio di amiloide dei partecipanti era di 77,92 centiloidi nel gruppo lecanemab e di 75,03 centiloidi nel gruppo placebo.
Entro 18 mesi, il livello medio di amiloide è sceso di 55,48 centiloidi nel gruppo lecanemab ed è salito di 3,64 centiloidi nel gruppo placebo, hanno scoperto i ricercatori.
Grande aiuto per i malati agli esordi della malattia
Sulla base di questi risultati, “lecanemab ha il potenziale per fare una differenza clinicamente significativa per le persone che vivono con le prime fasi della malattia di Alzheimer e le loro famiglie, rallentando il declino cognitivo e funzionale”. Lynn Kramer è responsabile clinico della malattia di Alzheimer e del cervello salute all’Eisai.
Farmaco rallenta la progressione di Alzheimer: attenzione però agli eventi avversi
Circa il 6,9% dei partecipanti allo studio nel gruppo lecanemab ha interrotto lo studio a causa di eventi avversi, rispetto al 2,9% di quelli nel gruppo placebo. Complessivamente, si sono verificati eventi avversi gravi nel 14% del gruppo lecanemab e nell’11,3% del gruppo placebo. Gli eventi avversi più comuni nel gruppo dei farmaci sono stati le reazioni alle infusioni endovenose e le anomalie nelle loro risonanze magnetiche. I sintomi più comuni sono stati gonfiore cerebrale ed emorragia cerebrale.
“Lecanemab è stato generalmente ben tollerato. La maggior parte degli eventi avversi sono stati reazioni correlate all’infusione e mal di testa”. Marwan Sabbagh è autore dello studio e professore presso il Barrow Neurological Institute. Ha aggiunto che tali eventi si sono risolti in pochi mesi.
Dati a confronto
L’emorragia cerebrale è stata osservata nel 17,3% di coloro che hanno ricevuto lecanemab e nel 9% di quelli nel gruppo placebo. Il gonfiore cerebrale è stato documentato nel 12,6% con lecanemab e nell’1,7% con placebo, secondo i dati dello studio.
I ricercatori hanno anche scritto che circa lo 0,7% dei partecipanti al gruppo lecanemab e lo 0,8% di quelli del gruppo placebo sono morti, corrispondenti a sei decessi documentati nel gruppo lecanemab e sette nel gruppo placebo. Gli esperti non hanno correlato alcun decesso al lecanemab.
Farmaco rallenta la progressione di Alzheimer: il ruolo della Food and Drug Administration
La società dovrebbe presentare domanda di approvazione del farmaco negli Stati Uniti entro la fine di marzo. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso a lecanemab una “revisione prioritaria”.
A luglio, la FDA ha accettato la domanda di licenza biologica di Eisai per lecanemab nell’ambito del percorso di approvazione accelerato. Il programma consente l’approvazione anticipata di farmaci che trattano condizioni gravi e “riempiono un’esigenza medica insoddisfatta” mentre gli esperti continuano a studiare gli effetti dei farmaci in studi più ampi e più lunghi.
Se gli studi confermano che il farmaco fornisce un beneficio clinico, la FDA concede l’approvazione tradizionale. Ma se la prova di conferma non mostra benefici, la FDA dispone di procedure di regolamentazione che potrebbero portare a ritirare il farmaco dal mercato.
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