Come preparare il sistema salute alle terapie avanzate: è la sfida raccolta da un gruppo di lavoro supportato da Vertex Pharmaceuticals e composto da clinici, pazienti, farmaco-economisti per garantire un rapido accesso alle medicine più innovative anche per i pazienti affetti da malattie rare o senza alternative terapeutiche.
Le terapie avanzate rappresentano un’opportunità importante di sviluppo per la ricerca italiana e di cura per i pazienti affetti da malattie rare o senza alternative terapeutiche. Uno dei filoni di ricerca più promettenti riguarda le patologie causate dalla scarsa produzione di emoglobina nel sangue. Un team di ricerca italiano ha sviluppato una terapia di manipolazione genetica che in futuro potrebbe permettere alle persone affette da beta-talassemia di non dover più ricorrere alle trasfusioni.
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Talassemia: un futuro senza trasfusioni
Oggi infatti grazie alle tecnologie più avanzate si possono curare patologie causate dalla scarsa produzione di emoglobina. A tre anni dall’avvio della sperimentazione, nuovi dati evidenziano l’efficacia e il profilo di sicurezza del primo trattamento emerso dal programma di ricerca, nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente e da anemia falciforme.
«I risultati dimostrano l’impatto positivo che questa terapia ha avuto sui pazienti e non posso nascondere la soddisfazione. Data la mancanza di terapie definitivamente curative per la maggior parte dei pazienti affetti da emoglobinopatie, non posso che dirmi entusiasta di far parte del team che ha sviluppato l’approccio del “genome editing” con le potenzialità di fornire ai pazienti una soluzione a questo bisogno terapeutico insoddisfatto» commenta Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Il team coordinato dal Professor Locatelli ha sviluppato una terapia di manipolazione genetica che permetterà nel 90% dei pazienti affetti da beta-talassemia di non dover più ricorrere alle trasfusioni. Una prospettiva importante per gli oltre settemila talassemici che vivono in Italia, per ora studiata soltanto nei giovani adulti ma che presto i ricercatori cominceranno a testare anche nei bambini.
