Il nuovo trattamento consiste in una sottile pellicola da sciogliere sopra la lingua senza acqua e senza necessità di sforzo muscolare. La qualità della vita del paziente con Sclerosi Laterale Amiotrofica migliora significativamente. Sono anche allo studio nuovi trattamenti, ma ci vorrà ancora del tempo per averli sul mercato.
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Rimborsabile il primo farmaco contro la SLA, che migliora l’aderenza alla terapia
Quasi 8 persone con SLA su 10 hanno difficoltà a ingoiare a causa della disfagia, una condizione che incide sulla capacità di deglutire cibi solidi e liquidi e che compromette la capacità di seguire la terapia. Finora più della metà dei pazienti con disfagia ha dovuto frantumare le compresse per poterle inghiottire. Questa pratica può portare ad assumere fino al 42% di principio attivo in meno, compromettendo l’efficacia del trattamento.
La situazione in Italia
In Italia ci sono 6.000 persone costrette a convivere con questa malattia neurodegenerativa rara e progressiva. Si stima che ogni anno si registrino circa 2.000 nuovi casi.
Cos’è la SLA?
«La SLA colpisce i motoneuroni, ossia le cellule nervose della corteccia motoria e del midollo spinale responsabili dei movimenti della muscolatura scheletrica volontaria, portando a una progressiva paralisi. Ciò influisce fortemente sull’autonomia dei pazienti che devono fare affidamento sui propri caregiver anche per quanto riguarda l’assunzione della terapia». Vincenzo Silani è Direttore del Dipartimento di Neuroscienze dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano a Milano.
Rimborsabile il primo farmaco contro la SLA, il parere dell’esperto
«La disponibilità di una formulazione orodispersibile di riluzolo – spiega l’esperto – ha un significato molto importante nella gestione della SLA. Consente alla persona, soprattutto dalle prime fasi della malattia, di avere una maggiore autonomia nell’assunzione dell’unico farmaco ad oggi approvato dalle autorità per la terapia. Siamo infatti di fronte a una malattia con un forte impatto sia per il paziente, sia per tutti coloro che lo
circondano, costretti ad affrontare un pesante carico emotivo e sociale».
Il ruolo del riluzolo
Come detto il riluzolo è l’unico farmaco approvato per la SLA sia in sede europea, sia italiana. Agisce sul glutammato, un messaggero chimico del cervello e del midollo spinale, che si ritiene possa causare la distruzione delle cellule nervose se presente in quantità eccessiva. Riluzolo è in grado di interrompere il rilascio di questa sostanza, aiutando così a prevenire i danni alle cellule nervose e ritardando la progressione della malattia.
Uno studio scientifico ha evidenziato come l’assunzione quotidiana di riluzolo 100mg permetta una sopravvivenza significativamente più prolungata rispetto a coloro che avevano ricevuto il placebo.