Sono molti gli impieghi medici della RNA, una molecola fondamentale per la vita, perché è necessaria per accendere e spegnere i geni e aiutare le reazioni chimiche e ad essa è dedicato il Centro nazionale di ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA”.
Finanziato dal programma NextGeneration dell’Unione Europea, il Centro presenta i risultati dei primi due anni di studi, frutto del lavoro di oltre mille scienziati e cinquecento ricercatori reclutati tra 32 atenei e istituti di ricerca e 14 aziende.
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Impieghi medici della RNA: il ruolo del Centro nazionale di ricerca
«Capire le basi molecolari delle malattie significa scoprire nuovi bersagli, spesso inattesi, che aprono nuove prospettive terapeutiche. È questa la sfida della medicina di domani» spiega Rosario Rizzuto, Presidente del Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA, Professore ordinario di Patologia generale, Direttore del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova.
«Stiamo individuando nuovi bersagli per i farmaci RNA, che mirano a curare tutte quelle malattie in cui l’infiammazione svolge un ruolo centrale. Parliamo, per esempio, di colite ulcerosa, celiachia, malattia di Crohn, asma bronchiale, broncopneumopatia cronica ostruttiva, fibrosi polmonare, artriti, aterosclerosi».
Quali sono i vantaggi dei farmaci a base di RNA?
L’enorme vantaggio dei farmaci composti da RNA deriva dalla loro capacità di adattarsi a ogni bersaglio molecolare, anche nei tessuti più difficili da raggiungere quali quelli del sistema nervoso. Somministrando molecole di RNA che stimolino l’espressione di geni è possibile produrre una maggiore quantità di proteine protettive per patologie ancora senza cure.
Le terapie geniche
Il Centro sviluppa anche terapie geniche, come le CAR-T, divenute un’arma terapeutica consolidata per il trattamento di leucemie e linfomi. Una delle grandi sfide consiste ora nel trasferire l’efficacia terapeutica delle cellule CAR-T ad altre malattie, come i tumori solidi e le malattie autoimmuni.
«È già partita una sperimentazione sulle malattie autoimmuni, quali il lupus eritematoso sistemico e le malattie infiammatorie muscolari» conferma Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità, Professore Ordinario dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. «Inoltre nell’ambito della cura di malattie ereditarie abbiamo
raggiunto fasi avanzate di messa a punto per terapie mirate della talassemia e dell’anemia a cellule falciformi».
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