Gli occhi che si chiudono perché i muscoli delle palpebre non hanno più forza: può essere il primo sintomo della Miastenia Gravis generalizzata, una malattia rara caratterizzata da un grave indebolimento muscolare. Con il progredire della malattia, si possono manifestare sintomi più gravi in tutti i muscoli dell’organismo.
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Cosa avviene nel corpo di un paziente con Miatenia Gravis?
«Nella Miastenia Gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti. Questo porta inizialmente a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e della respirazione» spiega Michelangelo Maestri Tassoni, Dipartimento di Neuroscienze Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana. «Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima
dei 40 anni, mentre negli uomini dopo i 60 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita».
Un nuovo farmaco che agisce direttamente sulla proteina che scatena la malattia
Una malattia quindi altamente invalidante contro la quale per fortuna oggi esistono terapie efficaci: recentemente l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, un farmaco che blocca l’attività della proteina responsabile dell’attacco ai muscoli da parte del sistema immunitario, riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento. La somministrazione di questo farmaco ogni otto settimane consente ai
pazienti di affrontare in modo diverso la quotidianità.
«Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. È dunque da salutare con soddisfazione l’arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti» commenta Renato Mantegazza, Presidente dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta.
«L’approvazione da parte di AIFA di ravulizumab rappresenta un notevole passo avanti, poiché mette a disposizione dei pazienti e dei medici che li hanno in cura un’opzione terapeutica a lunga durata d’azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana».
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