Dna modificato su un paziente, è la prima volta al mondo

Per la prima volta un gruppo di scienziati sta tentando l’editing dei geni direttamente all’interno del corpo di Brian Madeux, un 44enne residente a Phoenix in Florida. L’uomo è colpito dalla sindrome di Hunter, una grave malattia metabolica, che negli anni lo ha portato a subire oltre 20 interventi chirurgici.

Un DNA tutto nuovo

In pratica l’obiettivo è quello di “creare” un DNA completamente nuovo, in modo da “riparare” il gene della patologia che lo ha colpito dalla nascita. L’esperimento si è svolto lunedì scorso in California. Occorrerà attendere tre mesi per capire se il test sarà un successo.

Occorre capire come si “muoverà” il gene riparatore

Mai prima d’ora si era provato ad agire sul DNA umano direttamente all’interno di un corpo. Il rischio – secondo gli esperti – è che il gene modificato possa comportarsi in modo imprevedibile e scatenare nuove malattie.

Taglia e incolla genetico

Si tratta della famosa tecnica di taglia e incolla del DNA, che prende il nome di Crispr. Sugli animali ha già dimostrato di funzionare. Anche sull’uomo in una sperimentazione fatta in Cina su un paziente colpito da una particolare forma di cancro. Ma l’editing era stato fatto in laboratorio e non direttamente all’interno di un corpo umano.

Passo avanti enorme nel campo della genetica

«È un’esperienza che mi sta rendendo migliore, più umile – ha raccontato Brian – ho voluto assumermi questo rischio. Spero che sia utile a me e a tanta altra gente».

Se dovesse funzionare, rappresenterebbe un passo avanti enorme nel campo della terapia genica.

Come funziona?

«Tagliamo il vostro DNA, lo apriamo, inseriamo un gene e lo richiudiamo, senza lasciare alcuna traccia – spiega il dottor Sandy Macrae, presidente della Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta ospitando i test. «Questo nuovo gene diventa parte del vostro DNA e lo sarà per il resto della vita». Questo significa che non si possa tornare indietro, compresi errori che sono sempre possibili.