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Il testo unificato delle proposte di legge con le norme per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani e della cura delle malattie rare, noto come Testo unico sulle malattie rare, dopo 3 anni e mezzo è finalmente legge. Il voto unanime nell’aula del Senato ha approvato il testo in via definitiva. È la prima legge che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo. Il traguardo è stato raggiunto soprattutto grazie all’impegno dell’onorevole Fabiola Bologna e della senatrice Paola Binetti, le relatrici alla camera e al senato del testo unificato, grazie anche all’appoggio del sottosegretario Pierpaolo Sileri.
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Cosa contiene il Testo Unico sulle malattie rare?
Come fa sapere l’Istituto Superiore di Sanità, il testo prevede l’attuazione del piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, garantendo un percorso strutturato della transizione dall’età pediatrica all’età adulta. Inoltre prevede che i farmaci, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili da tutte le regioni. Viene anche istituito un fondo di solidarietà finalizzato a favorire l’inclusione sociale dei pazienti ovvero l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale degli stessi. È confermato e rafforzato anche il Centro Nazionale malattie rare, all’interno dell’Istituto Superiore di Sanità, con le proprie competenze e istituito, in aggiunta, un Comitato Nazionale composto da rappresentanti delle istituzioni nazionali e regionali, associazioni dei pazienti, enti di ricerca e società scientifiche, atto a tracciare linee e strategie di intervento.
Il sostegno della ricerca
La nuova legge prevede l’istituzione di un fondo per gli studi pre clinici e clinici nell’ambito delle malattie rare: per studi osservazionali, i registri di uso compassionevole per terapie non ancora disponibili in Italia, per programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su trattamenti innovativi che necessitano di maggiori e ulteriori analisi rispetto a sicurezza ed efficacia nel lungo periodo. Invece per la ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche orfane da plasma e derivati e per progetti di sviluppo di test per screening neonatali, per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile o in fase di sviluppo avanzato o comprovato, una terapia.
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