Dopo tre anni e mezzo, il testo unificato delle proposte di legge con le “Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare”, noto come Testo Unico sulle Malattie Rare, è finalmente legge. Proprio questa mattina, infatti, il voto unanime dell’Aula del Senato ha approvato il testo in via definitiva. «È la prima legge che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo», commenta Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare. «Il traguardo è stato raggiunto soprattutto grazie all’impegno dell’On. Fabiola Bologna e della Sen. Paola Binetti che, come firmatarie di proposte e disegni legge prima e relatrici alla Camera e al Senato del testo unificato poi, non si sono mai date per vinte di fronte a ostacoli e ritardi, e del sottosegretario Pierpaolo Sileri, che ne ha sempre seguito da vicino l’iter non mancando mai di far sentire il suo appoggio».
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Testo Unico sulle Malattie Rare: cosa contiene
Come fa sapere l’Istituto Superiore di Sanità, il testo prevede l’attuazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato; garantisce un percorso strutturato della transizione dall’età pediatrica all’età adulta; prevede che i farmaci, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili da tutte le Regioni. Viene inoltre istituito un fondo di solidarietà finalizzato a favorire l’inclusione sociale dei pazienti, ovvero l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale degli stessi. Il fondo, come spesso sottolineato, è largamente insufficiente per i bisogni, ma è un segnale di attenzione. Viene confermato e rafforzato il Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR) all’interno dell’Istituto Superiore di Sanità con le proprie competenze e istituito un comitato nazionale – composto da rappresentanti delle istituzioni nazionali e regionali, associazioni dei pazienti, enti di ricerca e società scientifiche – atto a tracciare linee e strategie di intervento.
Per quanto riguarda il sostegno alla ricerca, la nuova legge prevede l’istituzione di un fondo per gli studi preclinici e clinici nell’ambito delle malattie rare, per studi osservazionali e registri di uso compassionevole per terapie non ancora disponibili in Italia, per programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su trattamenti innovativi che necessitano di maggiori e ulteriori analisi rispetto a sicurezza ed efficacia nel lungo periodo, per la ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche orfane da plasma-derivati e per progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile, o in fase di sviluppo avanzato comprovato, una terapia. La legge prevede inoltre un credito d’imposta a favore di soggetti pubblici o privati che svolgono attività di ricerca o che finanziano progetti di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani, pari al 65 per cento delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione dei progetti di ricerca.
I commenti di Paola Binetti e Fabiola Bologna
«È stato un percorso lungo ma siamo riusciti ad ottenere la migliore legge possibile nelle condizioni che avevamo. È un bellissimo esempio di lavoro di squadra, frutto della collaborazione con tutti i soggetti a diverso titolo impegnati nel settore malattie rare», interviene la Senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo parlamentare per le malattie rare. «Abbiamo raggiunto un bellissimo traguardo, non abbiamo lasciato che la pandemia soffocasse la voce dei malati rari. Da domani è necessario avere il coraggio di proseguire affinché la norma si trasferisca nella vita reale dei malati rari migliorandola, semplificandola e consolidando le buone pratiche sviluppate in questi anni», conclude l’On. Fabiola Bologna, segretaria della Commissione XII della Camera.
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