Una risposta alla domanda di cure per le malattie rare arriva ora dal Drug repurposing, ovvero l’individuazione di nuove qualità terapeutiche per i cosiddetti farmaci orfani, farmaci non distribuiti per ragioni economiche o utilizzati per altre malattie. Un mercato che si stima dovrebbe arrivare a 127 miliardi di dollari entro il 2018, con un tasso di sviluppo doppio di quello dei farmaci tradizionali (escluso i generici).
Riposizionare e riusare sono le parole d’ordine di THERAMetrics. Questa società biotecnologica controllata dall’italiana Pierrel ma con base a Stans, in Svizzera, e quotata alla Six Exchange, si schiera al fianco della comunità scientifica e dei portatori di malattie rare reimpiegando i farmaci rimasti chiusi in un cassetto. Come fa? Grazie al modello bio-matematico Search&Match (sviluppato internamente da Ruggero Gramatica) che consente l’incrocio di milioni di dati clinici e biologici: una massa di dati da cui trarre indicazioni per nuovi percorsi terapeutici.
Alla base del lavoro di THERAmetrics c’è un patrimonio di dati digitali di dimensioni ragguardevoli: da una parte tre milioni di pubblicazioni scientifiche certificate da PubMed (il più vasto database contenente informazioni sulla letteratura scientifica biomedica dal 1949 ad oggi), dall’altra una «collezione» di informazioni specifiche messe a punto dai ricercatori THERAmetrics su 133 peptidi (proteine bioattive), 330 malattie rare e 1300 entità biomediche rilevanti (geni, proteine ecc.). Dall’incrocio e analisi di questa massa di dati parte la speranza per milioni di persone.
Il drug repurposing è una strategia che procede all’identificazione di nuove proprietà terapeutiche di farmaci e in particolare di farmaci orfani, permettendo di accorciare notevolmente i tempi e tagliare gli alti costi di sviluppo industriale. Dove farmaco orfano è considerato:
a) ogni farmaco non distribuito dall’industria farmaceutica per ragioni economiche, pur rispondendo a un bisogno di salute pubblica;
b) una sostanza che è utilizzata per il trattamento di una malattia frequente potrebbe avere anche un’indicazione che non è stata ancora sviluppata.
Dunque, l’ambito di ricerca in cui THERAMetrics agisce, per accompagnare i malati di malattie rare verso un percorso terapeutico, è quello in cui una molecola che è utilizzata per il trattamento di una malattia frequente potrebbe avere anche un’indicazione che non è stata ancora sviluppata.
«Il metodo di ricerca Search&Match è fautore di sostenibilità per le industrie e per gli stessi pazienti», si legge in una nota della società. «Basti pensare che con la ricerca classica di un farmaco nuovo occorrono in media 800 milioni di dollari. Non solo, da un punto di vista temporale passano all’incirca 15-20 anni prima che la molecola in questione sia effettivamente disponibile sul mercato. Per di più non è detto che la molecola giunga sul mercato. Ecco perché si fa sempre più strada il fenomeno del drug repurposing. Ed è qui che Search&Match entra in gioco, assicurando risultati superiori rispetto a quelli della ricerca classica. Confrontando il metodo tradizionale e quello perseguito da Search&Match si scopre che il tempo per generare un Medicinal Product Candidate (MPC; canditato farmaco) varia da qualche settimana a pochi mesi (rispetto ai 15-20 anni della ricerca tradizionale)».
Osserva Dorian Bevec, responsabile scientifico e fondatore della società: «La tecnologia bio-matematica per ricercare meccanismi di azioni alternativi di molecole esistenti, ovvero il modello che noi chiamiamo Search&Match, insieme al know-how della nostra community di ricercatori clinici e biologi, ha identificato sinora, e in parte sviluppato, oltre una settantina di potenziali farmaci per la cura di malattie rare e neglette che riguardano polmoni, fegato e alcuni tipi di tumore».
Redazione di OK Salute e benessere
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