Una nuova terapia per la mielofibrosi, un tumore particolarmente aggressivo del sangue che colpisce il midollo osseo, impedendogli di formare correttamente i globuli rossi. Nel complesso la popolazione di globuli rossi diminuisce creando uno stato di anemia che progredisce con il tempo, interessando anche la milza.
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Chi sono le persone più a rischio?
L’incidenza della mielofibrosi è stimata tra 0,3 e 1,5 casi per 100.000 persone all’anno. È più comune negli adulti sopra i 60 anni, con un’età media alla diagnosi di circa 65 anni. Tuttavia, può manifestarsi anche in persone più giovani, sebbene sia raro. Alcune ricerche suggeriscono un possibile legame con esposizione a radiazioni ionizzanti e agenti chimici industriali.
Nuova terapia per la mielofibrosi: momelotinib
Oggi però è disponibile e rimborsato anche in Italia un nuovo farmaco contro la mielofibrosi. Si tratta di momelotinib, un inibitore selettivo delle proteine JAK, che agisce in modo mirato sul sistema immunitario, bloccando la trasmissione dei segnali infiammatori.
Il farmaco inoltre è il primo JAK-inibitore efficace anche contro l’anemia, una delle complicanze più severe della patologia. «L’efficacia del JAK-inibitore momelotinib è stata analizzata in tre importanti studi, che hanno dimostrato come momelotinib sia più efficace nel migliorare i livelli di emoglobina, nel controllo della splenomegalia, cioè ingrossamento anomalo della milza, nella riduzione dei sintomi e anche nel miglioramento
dell’emoglobina» spiega Francesco Passamonti, professore di Ematologia all’università di Milano.
Migliora significativamente la qualità della vita
L’azione del farmaco sulla produzione dei globuli rossi e sull’anemia ha effetti non soltanto sul controllo della malattia ma anche sulla qualità di vita dei pazienti, riducendo la necessità di trasfusioni.
«È importante avere a disposizione nuovi farmaci che possano contrastare questa malattia che complica non poco la vita ai pazienti e ai loro familiari» commenta Antonella Barone, presidente dell’Associazione italiana pazienti con malattie mieloproliferative (Aipamm). «Una terapia gestibile in autonomia dal paziente, con un ricorso meno frequente al day hospital per le trasfusioni è sicuramente un grande progresso nel nostro
campo».
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