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La storia di Alex
Dopo settimane di mobilitazione per il piccolo Alex, malato di linfoistiocitosi emofagocitica, che vive a Londra con i genitori, un donatore di midollo osseo si è reso disponibile da metà gennaio 2019. Tempistica incompatibile con la malattia del piccolo, dal momento che il 30 novembre è scaduta l’efficacia del farmaco con cui era in cura.
L’unica soluzione è stata quella del trasferimento in Italia, all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, dove il piccolo è arrivato in condizioni generali buone, secondo i medici. Nella capitale Alex verrà sottoposto a una tecnica di trapianto innovativa per la quale il centro è tra i primi al mondo. L’operazione è prevista intorno alla metà dicembre.
In casi come il suo, il trapianto da staminali prevede come prima scelta un fratello o una sorella compatibili come donatori, in mancanza si ricorre a un donatore dei registri internazionali con una compatibilità totale o massima. In mancanza anche di questa opzione, si può ricorrere a un genitore. Nel caso di Alex, però, la compatibilità dei genitori è solo del 50 per cento.
Da qui, l’innovazione della tecnica recentemente presentata al Bambino Gesù: le cellule staminali da trapiantare e prelevate dal genitore vengono manipolate in modo da eliminare gli elementi che potrebbero determinare un rigetto. In questo modo si otterrà una compatibilità ottimale. Ad oggi 50 bambini sono stati trapiantati al Bambino Gesù con questa tecnica, con una guarigione nell’85% dei casi. E i genitori di Alex, Cristiana e Paolo, hanno deciso di tentare questa strada.
Il trapianto di midollo osseo
Si parla genericamente di trapianto di midollo osseo, ma in realtà quello che avviene è il trapianto di cellule staminali emopoietiche. Questo tipo di cellule può essere prelevato dal midollo osseo, ma anche dal sangue periferico. È fondamentale perché allo stato attuale può essere l’unica scelta terapeutica per persone con alcuni tumori come le leucemie, i linfomi, i mielomi, ma anche per i talassemici e i pazienti di malattie autoimmuni.
Le cellule staminali
Le cellule staminali sono cellule primitive, non specializzate, dotate della capacità di trasformarsi in diversi altri tipi di cellule del corpo attraverso un processo denominato differenziamento cellulare.
Chi può donare il midollo osseo
Si deve avere un’età tra i 18 e i 35 anni, pesare almeno 50 chili ed essere in buona salute. Si resta però donatori fino ai 55 anni. Questo limite, introdotto a tutela del donatore e del paziente, non vale per i donatori familiari, che possono donare anche se hanno un’età superiore.
Per l’iscrizione al Registro Ibmdr – il Registro Italiano Donatori di Midollo Osseo – bisogna superare un primo screening, che prevede un prelievo di saliva o di sangue per la tipizzazione, necessaria per verificare l’eventuale compatibilità con un paziente. Naturalmente si affronterà anche un colloquio con un medico, che spiegherà anche le modalità della procedura e la sua utilità a scopo terapeutico. I dati raccolti vengono poi inseriti nel Registro nazionale che è collegato anche con quelli internazionali.
Chi non può donare
Fatti salvi i limiti di età e di peso, non può iscriversi:
- chi ha malattie cardiovascolari, come aritmie, gravi alterazioni della pressione arteriosa;
- respiratorie, come asma, bronchite cronica in trattamento;
- gastrointestinali, come il morbo di Crohn e la rettocolite ulcerosa;
- autoimmuni, come il lupus, la tiroidite autoimmune, l’artrite reumatoide, le connettiviti indifferenziate;
- del sistema nervoso centrale, come l’epilessia;
- tutti i tumori, anche dopo la guarigione;
- chi ha problemi nella coagulazione, come chi soffre di emofilia;
- chi sta curando problemi psichiatrici.
Non è inoltre possibile diventare donatori:
- durante la gravidanza;
- se si è alcolisti;
- se si hanno comportamenti sessuali a rischio;
- se si assumono sostanze stupefacenti.
Il prelievo delle cellule staminali
Chi è iscritto al registro viene contattato solo quando sia accertata la compatibilità con un paziente. Generalmente, quando si è ricontattati, si viene sottoposti ad altri esami per verificare che non ci siano controindicazioni alla donazione. Il donatore può ancora cambiare idea in questa fase, ritirando il proprio consenso al prelievo delle cellule staminali.
Come avviene il prelievo?
Le cellule staminali possono essere prelevate o direttamente dal midollo osseo o dal sangue periferico.
Direttamente dal midollo osseo
Il sangue midollare è prelevato dalle creste iliache, che sono le ossa del bacino, in anestesia generale o epidurale. L’intervento dura circa un’ora. Si tratta di una procedura sicura che non comporta danni per il donatore. A ogni modo, esistono dei rischi minimi, rari, legati sia all’anestesia che all’insorgere di infezioni o ematomi nella sede di prelievo.
Prelievo da sangue periferico
In questo caso 4-5 giorni prima del prelievo bisogna assumere dei farmaci – noti come fattori di crescita – in grado di stimolare il midollo a produrre e rilasciare nel circolo sanguigno nuove cellule staminali. I farmaci hanno delle controindicazioni e dopo la loro assunzione si possono verificare sintomi come malessere generale, dolori alle articolazioni, febbre e senso di stanchezza. Appena si smette di prendere questi farmaci, smettono anche questi eventuali disturbi. Non c’è bisogno di anestesia ed è indolore: in questo caso il prelievo avviene attraverso una procedura di aferesi, simile a quella per la donazione di plasma e piastrine.
Sarà il medico che ha in cura il paziente in attesa di trapianto a proporre il tipo di donazione, sulla base delle necessità del paziente, della disponibilità e idoneità del donatore.
I diritti del donatore
Come per tutti gli altri tipi di donazione sanitaria, anche il donatore di midollo osseo ha il diritto di assentarsi dal lavoro per il tempo necessario a effettuare gli esami necessari e la donazione effettiva, che è regolarmente retribuita e a carico del servizio sanitario.
Non è prevista invece la possibilità di conoscere il ricevente. Possono essere fornite solo indicazioni generali sul ricevente o sul donatore che comunque non ne consentano l’identificazione.
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