Un nuovo modello sperimentale per testare farmaci e studiare i meccanismi alla base del Parkinson giovanile. Un nuovo studio condotto dall’IRCCS Ospedale San Raffaele e dall’Università Vita-Salute San Raffaele, in collaborazione con la New York University e altri prestigiosi centri di ricerca italiani (Università di Padova, Università di Trento, IRCCS Istituto Auxologico Italiano, Università di Ferrara), ha aperto nuove prospettive per il trattamento della malattia di Parkinson, una delle più comuni malattie neurodegenerative.
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Il modello rivoluzionario per lo studio del Parkinson giovanile
La ricerca, coordinata dalla professoressa Jenny Sassone, docente di farmacologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele, è stata pubblicata sulla prestigiosa rivista BRAIN. Lo studio, finanziato dal Ministero dell’Università e della Ricerca, dalla Fondazione Telethon e dall’Unione Europea nell’ambito del PNRR, ha portato alla creazione di un modello preclinico innovativo che riproduce fedelmente il Parkinson giovanile legato a mutazioni del gene PARKIN.
Finora, i modelli sperimentali esistenti non riuscivano a riprodurre i sintomi tipici della malattia, rendendo difficile testare nuovi farmaci. Il nuovo modello, invece, introduce una mutazione che replica le alterazioni neuropatologiche presenti nell’uomo, aprendo la strada a studi più efficaci sui trattamenti e sui meccanismi di insorgenza della malattia.
La malattia di Parkinson: numeri e sintomi
Il Parkinson colpisce circa 10 milioni di persone nel mondo, con oltre 250.000 casi stimati in Italia. La prevalenza della malattia aumenta con l’età, soprattutto dopo i 60 anni, anche se circa il 10-15% dei pazienti sviluppa sintomi prima dei 50 anni, nel cosiddetto Parkinson giovanile. I sintomi iniziali includono tremori a riposo, rigidità muscolare e lentezza nei movimenti, ma possono essere preceduti da segnali non motori come disturbi del sonno, depressione e perdita dell’olfatto.
Le attuali terapie farmacologiche sono efficaci nel controllare i sintomi, ma non prevengono né rallentano la progressione della malattia. Questo nuovo modello offre quindi una speranza per lo sviluppo di trattamenti più mirati e innovativi.
I risultati dello studio pubblicato su BRAIN
Il nuovo modello preclinico è stato sviluppato utilizzando una mutazione del gene PARKIN, responsabile del Parkinson giovanile (ARJP). Questo modello è in grado di riprodurre fedelmente i processi biologici che si verificano nell’uomo durante il decorso della malattia, e potrebbe accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci e terapie.
La professoressa Flavia Valtorta, preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Vita-Salute San Raffaele, ha sottolineato l’importanza di questo modello, definendolo un “punto di svolta” per la ricerca sulla malattia di Parkinson.
I prossimi passi della ricerca
I ricercatori sono già al lavoro per studiare i meccanismi molecolari di morte dei neuroni coinvolti nella malattia e per testare nuovi farmaci neuroprotettivi. Alcuni farmaci hanno già mostrato efficacia in modelli precedenti, e il team è fiducioso che possano funzionare ancora meglio con questo nuovo modello.
Inoltre, il modello consentirà di approfondire l’effetto di terapie complementari, come l’esercizio fisico. Studi recenti suggeriscono che l’esercizio può alleviare i sintomi del Parkinson, ma i ricercatori vogliono capire se potrebbe anche rallentare la degenerazione neuronale, una scoperta che avrebbe un impatto significativo sulla gestione della malattia.
Invecchiamento e neurodegenerazione
Un altro obiettivo dello studio è comprendere i cambiamenti cellulari legati all’invecchiamento e al ruolo di processi come l’infiammazione e la necroptosi, una forma di morte cellulare. Comprendere questi meccanismi potrebbe fornire indicazioni preziose per promuovere un invecchiamento sano (healthy aging) e migliorare la qualità della vita degli anziani.
Conclusioni
Lo sviluppo di questo nuovo modello rappresenta una svolta nella ricerca sulla malattia di Parkinson. Grazie a questo, sarà possibile accelerare i test preclinici di nuovi farmaci e approfondire lo studio dei meccanismi molecolari alla base della malattia, con l’obiettivo di migliorare le terapie esistenti e, potenzialmente, rallentare la progressione del Parkinson.
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