La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva e nonostante i notevoli sforzi di ricerca compiuti nel corso di diversi decenni, da più di 25 anni non sono state autorizzate nuove terapie. Ora però è già stato approvato negli Stati Uniti ed è in via di approvazione in Europa un nuovo farmaco che fornisce un beneficio significativo nella funzionalità e sulla sopravvivenza.
La Sclerosi Laterale Amiotrofica è il più comune disturbo neurodegenerativo della mezza età. In Europa la maggior parte dei pazienti trascorre circa un terzo del suo decorso alla ricerca di una diagnosi. La sopravvivenza media è di 2-5 anni dalla comparsa dei sintomi. La SLA è causata dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale, con conseguente deterioramento della funzione muscolare, incapacità di muoversi, parlare, deglutire e mangiare, paralisi respiratoria e, infine, morte. Negli ultimi stadi della malattia, una persona potrebbe aver bisogno di assistenza 24 ore su 24, di una sedia a rotelle per consentire la mobilità e di un supporto meccanico per comunicare, mangiare e respirare.
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AMX0035: il farmaco per la SLA in via d’approvazione in Europa
Un nuovo farmaco è attualmente in fase di revisione per un’indicazione nel trattamento della SLA da parte degli enti regolatori in Europa, per cui in tempi brevi potrà essere disponibile anche per i pazienti italiani. «Si chiama AMX0035 e in Europa è una terapia non ancora approvata, attualmente in fase di revisione normativa» spiega Adriano Chiò, Direttore Neurologia 1 all’Ospedale Molinette e Docente di Neurologia dell’Università di Torino. «Nei Paesi in cui è approvato per l’uso, AMX0035 è il primo trattamento per la SLA a dimostrare un beneficio anche clinicamente significativo nella funzionalità in uno studio clinico, oltre a mostrare un beneficio sulla sopravvivenza complessiva a lungo termine».
AMX0035 è una terapia combinata orale a dose fissa di due piccole molecole: il fenilbutirrato di sodio e l’ursodoxicoltaurina, specificamente combinate per garantire un dosaggio efficace, l’assorbimento, l’esposizione e i rigorosi standard di qualità richiesti per un prodotto farmaceutico. Gli studi preclinici e i primi studi clinici dimostrano che la combinazione a dose fissa AMX0035 e i suoi singoli componenti hanno la capacità di bersagliare molteplici vie cellulari coinvolte nella SLA. L’approvazione del farmaco in Europa dovrebbe avvenire entro quest’anno.
