La nuova terapia contro la Sclerosi Multipla a base di cellule staminali neurali non solo è sicura e ben tollerata, ma produce una riduzione dell’atrofia cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali e una variazione del profilo liquorale in senso pro-rigenerativo dopo il trattamento. Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine i risultati dello studio STEMS, il primo realizzato al mondo sulla terapia a base di cellule staminali del cervello. Lo studio STEMS è coordinato dal professor Gianvito Martino, direttore scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
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Nuova terapia contro la Sclerosi Multipla: prima sperimentazione al mondo
Nel maggio del 2017 un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali. I risultati dovranno essere confermati in ulteriori studi che comprendano numeri più alti di pazienti. Questa ricerca ha avuto il sostegno dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e della sua Fondazione (FISM)
Servono ulteriori studi
“I dati pubblicati non sono ancora sufficienti per considerare questa opportunità, appunto, come una vera e propria terapia. Il passo successivo sarà quello di procedere con un nuovo studio clinico sperimentale che coinvolga un gruppo più ampio di pazienti. L’obiettivo sarà duplice:
- dimostrare l’efficacia delle cellule staminali neurali nel bloccare la progressione di malattia,
- confermare la loro capacità di favorire la rigenerazione delle aree del sistema nervoso danneggiate.
Il fine ultimo è quello di sviluppare una terapia innovativa ed efficace per le persone con forme progressive di SM che hanno, ad oggi, opzioni terapeutiche limitate”. Gianvito Martino è direttore scientifico del San Raffaele.
Nuova terapia contro la Sclerosi Multipla: per la prima volta infuse cellule staminali neurali
Per la prima volta una nuova terapia a base di cellule staminali neurali ha visto il suo impiego su pazienti con sclerosi multipla. Tali cellule, a differenza delle staminali ematopoietiche e delle cellule staminali mesenchimali, hanno dimostrato negli studi preclinici condotti in laboratorio di poter avere un elevato potenziale pro-rigenerativo una volta trapiantate. Le staminali ematopoietiche sono utilizzate nelle forme recidivanti remittenti di malattia ma inefficaci nelle forme progressive. Le cellule staminali mesenchimali non hanno dimostrato benefici in pazienti con sclerosi multipla progressiva.
Cosa prevede lo studio STEMS
La terapia sperimentale su cui si basa lo studio STEMS consiste in un’infusione di cellule staminali neurali attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale. Da qui possono raggiungere il cervello e il midollo spinale. Queste sono le sedi colpite dalla sclerosi multipla e in cui le cellule potrebbero svolgere la propria azione.
Nuova terapia contro la Sclerosi Multipla: come funziona?
Le cellule staminali neurali sono cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. Nei modelli animali è stato dimostrato che queste cellule, una volta trapiantate, sono in grado di raggiungere le lesioni cerebrali e midollari proprio perché attirate dal danno. Una volta raggiunte tali lesioni, le cellule non si specializzano. Promuovono però meccanismi di neuroprotezione e riparazione rilasciando sostanze immunomodulanti e pro-rigenerative.
Lo studio ha coinvolto 12 persone con SM progressiva ed elevata disabilità che avessero già sperimentato le terapie ad oggi disponibili con scarso o nessun successo. I pazienti sono stati suddivisi in 4 gruppi, di 3 pazienti l’uno. Ogni gruppo ha ricevuto, con un’unica puntura lombare, un numero di cellule crescente. Le cellule utilizzate per il trapianto sono di origine fetale.
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