Terapia rivoluzionaria contro leucemia. Il cancro incurabile di un’adolescente è stato eliminato con il primo utilizzo di un nuovo tipo di terapia, definita rivoluzionaria dagli esperti. Tutti gli altri trattamenti per la leucemia di Alyssa avevano fallito.
Quindi il gruppo di medici del Great Ormond Street Hospital ha usato il “base editing” per eseguire un’impresa di ingegneria biologica. L’ottima notizia è che sei mesi dopo il cancro non è più rilevabile. La diagnosi della 13enne parlava di leucemia linfoblastica acuta a cellule T.
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Terapia rivoluzionaria contro leucemia: perché i medici hanno scelto questa strada
I linfociti T dovrebbero essere i guardiani del corpo, gli anticorpi che rilevano le minacce esterne e le distruggono. Quelli di Alyssa erano diventati invece il vero problema perché si stavano riproducendo a un ritmo altissimo. Il suo cancro era aggressivo. La chemioterapia, e poi un trapianto di midollo osseo, non sono stati in grado di aiutarla. Senza la medicina sperimentale, non ci sarebbero state speranze.
Cos’è il base editing?
Il team del Great Ormond Street Hospital ha utilizzato una tecnologia, inventata solo sei anni fa. Si parla di base. Ce ne sono di quattro tipi:
Si tratta di mattoni del nostro codice genetico. I miliardi di basi nel nostro DNA compongono il manuale di istruzioni per il nostro corpo. La modifica delle basi consente agli scienziati di ingrandire una parte precisa del codice genetico e quindi alterare la struttura molecolare di una sola base, convertendola in un’altra e modificando le istruzioni genetiche.
Terapia rivoluzionaria contro leucemia: come funziona
Medici e scienziati hanno utilizzato questo strumento per progettare un nuovo tipo di cellula T in grado di scovare e uccidere le cellule T cancerose di Alyssa. Hanno iniziato con cellule T sane provenienti da un donatore e hanno iniziato a modificarle.
- La prima modifica della base ha disabilitato il meccanismo di targeting delle cellule T in modo che non assalissero il corpo di Alyssa.
- Il secondo punto prevede la rimozione della marcatura chimica, chiamata CD7, che si trova su tutte le cellule T.
- La terza modifica era un mantello dell’invisibilità che impediva alle cellule di essere uccise da un farmaco chemioterapico.
- La fase finale della modificazione genetica ha incaricato le cellule T di andare a caccia di qualsiasi cosa con il marchio CD7 su di essa in modo da distruggere ogni cellula T nel suo corpo, comprese quelle cancerose. Ecco perché questo marchio deve essere rimosso dalla terapia, altrimenti si autodistruggerebbe.
Se la terapia funziona, il sistema immunitario di Alyssa, comprese le cellule T, verrà ricostruito con il secondo trapianto di midollo osseo.
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