Il trapianto di cellule staminali può bloccare per anni la progressione della sclerosi multipla nella sua forma più diffusa, quella recidivante-remittente, caratterizzata da episodi acuti di malattia alternati a periodi di benessere.
A indicarlo è uno studio clinico condotto negli Stati Uniti su una ventina di pazienti che non riuscivano più a controllare la malattia con i farmaci: il trapianto, sebbene non privo di rischi, si è dimostrato efficace quasi nel 70% dei casi, con risultati che si sono mantenuti stabili a distanza di cinque anni senza l’ausilio dei farmaci.
La sperimentazione
Lo studio HALT-MS, pubblicato sulla rivista Neurology, ha coinvolto 24 pazienti tra i 26 e i 52 anni, selezionati perché nonostante le terapie farmacologiche continuavano ad avere frequenti recidive e un progressivo peggioramento delle loro disabilità neurologiche.
Per tentare di bloccare la malattia, i ricercatori hanno provato un trattamento sperimentale in due fasi: innanzitutto hanno “resettato” il sistema immunitario dei malati attraverso una terapia immunosoppressiva ad alto dosaggio, e poi lo hanno “ricostruito” trapiantando le cellule staminali del sangue che in precedenza erano state prelevate dagli stessi pazienti. Sebbene possa sembrare facile sulla carta, la procedura presenta diversi rischi per la salute, tanto che alcuni pazienti hanno manifestato pesanti effetti collaterali come l’insorgenza di infezioni. Per la cronaca, tre sono deceduti nel corso dello studio, ma per cause che non sarebbero imputabili al trattamento sperimentale.
I risultati
A cinque anni di distanza, la malattia è risultata in remissione nel 69% dei casi trattati: i pazienti non hanno sviluppato nuove lesioni cerebrali né hanno manifestato sintomi di recidive. Alcuni sono riusciti perfino a recuperare una certa mobilità, migliorando le proprie capacità fisiche. Tutto è stato ottenuto senza il supporto dei farmaci, sospesi in concomitanza col trapianto di staminali.
Nuove speranze
«Per alcuni pazienti il trattamento con staminali potrebbe rivelarsi più efficace rispetto alla terapia farmacologica protratta nel tempo», commenta Anthony Fauci, direttore dell’Istituto nazionale per le allergie e le malattie infettive (NIAID) che ha promosso lo studio nell’ambito dei National Institutes of Health (NIH) americani. «Questi risultati incoraggianti – prosegue – ci spingono a sviluppare una sperimentazione clinica più ampia, che metta a confronto il trapianto di staminali con le terapie tradizionali per osservarne gli effetti su questa malattia debilitante».
Se gli stessi risultati positivi verranno replicati anche su grandi numeri di pazienti, «allora il trapianto di staminali potrà diventare un nuova opzione terapeutica per i malati di sclerosi multipla recidivante-remittente in fase attiva, soprattutto per coloro che non rispondono alle terapie attualmente disponibili», conclude Daniel Rotrosen, direttore della Divisione di Allergia, Immunologia e Trapianti delllo NIAID.
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